2024年9月19日，庆祝我校建校九十周年“百大名家进校园”专题学术讲座在学海楼D002隆重召开。东南大学柴人杰教授受邀为我校师生带来了主题为“遗传性耳聋基因治疗的基础和临床转化研究”的学术报告。南京医科大学科研院规划处处长周其冈，第二附属医院副院长郭兴，药学院副院长刘妍出席了本次讲座。
科研院规划处周其冈处长介绍了“百大名家进校园”系列讲座的背景，对柴人杰教授的来访表示欢迎和感谢，并希望我校师生可以通过“百大名家进校园”学术交流平台开阔视野，深化思考，进一步提升我校的科研水平和影响力。随后，刘妍副院长代表南京医科大学为柴人杰教授颁发了讲座证书。
学术报告环节由郭兴副院长主持。柴人杰教授首先对听力损失的现状进行系统介绍，提出听力损失是全球面临的重大公共健康问题，不仅降低了患者生活质量，还极大影响患者心理健康。目前临床上关于听力损失最有效的治疗方法只有助听器和人工耳蜗，而这两种方式都治标不治本。柴教授团队通过AAV-ie靶向内耳干细胞诱导关键转录因子Atoh1及其协同调节因子Gfi1、Pou4f3和Six1 (GPAS)的表达，成功实现了耳蜗支持细胞向外毛细胞和内毛细胞的转分化。研究发现，AAV-ie介导的Atoh1/GPA/GPA过表达可再生毛细胞样细胞，GPAS诱导的内毛细胞样细胞具有与天然内毛细胞相似的电生理特征。该研究为AAV递送外源多基因修复受损耳蜗毛细胞，重建听力功能提供了研究基础。基于以上实验基础，柴教授团队构建了针对内耳细胞的基因编辑系统和药物递送系统，形成了完整的针对内耳细胞的基因治疗体系，并利用该体系促进毛细胞损伤修复，最终重建听觉功能。此外，柴教授积极开展临床转化研究，正全力开辟通过基因治疗和干细胞再生功能性毛细胞治疗感应神经性聋的新产业方向，其先导产品OTOV-101已于2023年开展临床试验，成功挽救多例重度DFNB9耳聋病人听力至接近正常人的水平。综上，柴教授为耳聋疾病的基因治疗开创了新时代。
本次“百大名家进校园”学术讲座取得了圆满成功，不仅为我校师生带来了耳聋疾病基因治疗领域前沿的学术信息，也进一步激发了我校师生对科研的热情和追求。未来“百大名家进校园”系列讲座会继续邀请各个学术领域的顶尖专家，为我校师生带来更多、更精彩的学术盛宴，以推动我校在学术研究和人才培养方面取得更加卓越的成就。